NSVOK top banner

Вход

Mагнити могат да спасят животи

dnk okЕксперименталното лечение може да поправи мутациите, които причиняват генетични заболявания

Нова технология, която разчита на вирус, който заразява молците, и наномагнити, може да се използва за редактиране на дефектни гени, които предизвикват болести като сърповидноклетъчна, мускулна дистрофия и кистозна фиброза.
Биоинженерът от Унивеситета "Райс" Ганг Бао комбинира магнитни наночастици с вирусен контейнер, извлечен от определен вид молец, за да достави CRISPR / Cas9 полезен товар, който модифицира гени в специфична тъкан или орган с пространствен контрол.
Тъй като магнитните полета са лесни за манипулиране и за разлика от светлината преминават лесно през тъканта, Бао и неговите колеги искат да ги използват, за да контролират изразяването на вирусни полезни натоварвания в целевите тъкани чрез активиране на вируса, който иначе е инактивиран в кръвта.
Изследването се появява в списание „Biomedical Engineering”. В природата CRISPR / Cas9 подсилва имунната система на микробите, като записва ДНК на нашествениците. Това дава на микробите способността да разпознават и атакуват възвръщащите се нашественици, но учените са се състезавали да адаптират CRISPR / Cas9 за ремонт на мутации, които причиняват генетични заболявания и манипулират ДНК в лабораторни експерименти.
CRISPR / Cas9 има потенциала да спре наследствената болест - ако учените могат да получат машината за редактиране на генома на правилните клетки вътре в тялото. Но остават пречките, особено при предаването на полезните натоварвания за редактиране на гени с висока ефективност.


Бао каза, че ще е необходимо да се редактират клетките в тялото, за да се лекуват много заболявания. "Но ефективното предоставяне на машини за редактиране на геном в целевата тъкан в тялото с пространствен контрол остава основно предизвикателство", каза Бао. - Дори ако инжектирате вирусния вектор локално, той може да проникне в други тъкани и органи и това може да бъде опасно.
Доставката, разработена от групата на Bao, се основава на вирус, който заразява Autographa californica, известен още като войник от люцерна, молец, роден в Северна Америка. Цилиндричният бакуловирусен вектор (BV), част от вируса, носещ полезен товар, се счита за голям с диаметър до 60 нанометра и дължина 200-300 нанометра. Това е достатъчно голямо, за да транспортира повече от 38 000 базови двойки ДНК, което е достатъчно, за да се доставят няколко единици за редактиране на гени в целевата клетка, каза Бао.
Той каза, че вдъхновението да се комбинират BV и магнитни наночастици идва от дискусии с постдокторския изследовател на Райс и съавтор Хаибао Джу, който научил за вируса в Сингапур, но не знаел нищо за магнитни наночастици, докато не се присъедини към лабораторията Бао. Екипът на Райс имаше предишен опит с използване на наночастици от железен оксид и с приложено магнитно поле за отваряне на стени на кръвоносните съдове, достатъчно, за да позволи преминаването на лекарства с големи молекули.
"Ние наистина не знаехме дали това ще работи за редактиране на гени или не, но си помислихме," струва един изстрел "- каза Бао.
Изследователите използват магнитните наночастици, за да активират BV и да доставят полезни натоварвания за редактиране на гени само там, където са необходими. За да постигнат това, те се възползват от протеин от имунната система, наречен С3, който обикновено инактивира бакуловируси.
"Ако комбинираме BV с магнитни наночастици, можем да преодолеем това деактивиране чрез прилагане на магнитното поле", каза Бао. - Красотата е, че когато я доставим, генното редактиране се извършва само в тъканта или в частта от тъканта, където нанасяме магнитното поле.
Прилагането на магнитното поле позволява BV трансдукция, процесът на доставка на полезен товар, който въвежда в атакуваната клетка генно-модифициращ товар. Полезният товар е и ДНК, която кодира както репортерния ген, така и системата CRISPR / Cas9.
В тестовете, BV е натоварена със зелени флуоресцентни протеини или с луцифераза на светулка. Клетки с протеин блестяха ярко под микроскоп и експериментите показаха, че магнитите са много ефективни при целенасочено доставяне на BV товари както в клетъчни култури, така и в лабораторни животни.
Бао отбеляза, че неговите и други лаборатории работят върху доставката на CRISPR / Cas9 с адено-асоциирани вируси (ААВ), но заяви, че капацитетът на BV за терапевтични товари е приблизително осем пъти по-голям. "Необходимо е обаче трансдекцията на BV да бъде по-ефективна в целевите клетки", каза той.

Нашият сайт се издържа от реклами и дарения. Ако ви харесва съдържанието, можете да ни подкрепите по няколко начина: Като ни последвате в социалните мрежи и харесайте нашите страници в тях! Като ни изпратите новина! Като кликнете върху рекламните банери! Като рекламирате на нашия сайт! Като направите дарение!
Благодарим за подкрепата!

Маркирана като Иновации