Понеделник, Август 19, 2019

Преди пет години доктор Дейвид К. Фаджгенбаум,  изследовател и пациент в Pen Medicine, се положи на експериментално лечение въз основа на своите открития от лабораторните изследвания с надеждата да спаси собствения си живот. Оттогава той е в ремисия. Сега изследванията му хвърлят нова светлина върху това защо лечението му е било успешно, проправяйки пътя за по-нататъшно тестване на нов подход за лечение на болестта на Касман, рядко и смъртоносно състояние с ограничени възможности за пациентите.

Клиничното проучване се ръководи от Фаджгенбаум, който е и директор на Центъра за изследване и лечение на Касълман и възпалителни лимфаденопатии (CSTL) в Медицинското училище на Перелман в Университета на Пенсилвания, както и Пациент 1 в изследването.

Резултатите показват, че пациентите, които не реагират на единственото лекарство, одобрено понастоящем от Американската администрация по храните и лекарствата (FDA), за лечение на болестта, могат да имат друга възможност, насочена към конкретен път, наречен PI3K / Akt / mTOR. Изследването е публикувано в Journal of Clinical Investigation днес.

Болестта на Касълман всъщност не е една болест. Терминът описва група от възпалителни нарушения, които имат общ външен вид под микроскоп.
Диагностицира се при около 5000 души от всички възрасти всяка година в Съединените щати, което го прави приблизително толкова често като болестта на Лу Гериг, наричана още ALS.

Пациентите изпитват редица симптоми - от анормален лимфен възел с леки грипоподобни симптоми до анормални лимфни възли, разположени по цялото тяло, анормални стойности на кръвните клетки и животозастрашаваща недостатъчност при системите на органи, като бъбреците, черния дроб , сърцето и белите дробове.david

Най-тежкият подтип, идиопатична мултицентрична болест на Касълман (iMCD), има сходства както с автоимунните състояния, така и с рака. Около 35 процента от пациентите с iMCD ще загинат в рамките на пет години след поставянето на диагнозата.
През 2014 г. FDA одобри лекарството siltuximab за лечение на iMCD и проучванията показват, че той може да изпрати между една трета и половина пациенти в ремисия, която обикновено трае години.

"Пациентите, които не реагират на siltuximab, имат ограничени възможности. Обикновено те получават химиотерапия, но често с рецидив", казва Фаджгенбаум, който е и доцент по медицина в отдела по транслационна медицина и човешка генетика в ПенМедицин.
 Старши автори на изследването са Томас С. Улдрик, доктор на медицинските науки, заместник-ръководителят на глобалната онкология в Центъра за изследване на рака Фред Хатчинсън, който също е лекуващ лекар на Фаджгенбаум, докато практикува в Националните здравни институти, и Фриц ван Рей, д.м.н. Д., клиничният директор на Центъра за миелома в Университета в Арканзас за медицинските науки.

 Фаджгенбаум внезапно се разболява през юли 2010 г. .
През 2012 г., след като не успява да реагира на други терапии и множество рецидиви след химиотерапия, изследванията на Фаджгенбаум за собственото му състояние предположи, че инхибиторното лекарство, наречено sirolimus, което блокира пътя на PI3K / Akt / mTOR, може да бъде ефективно.
Това лекарство вече е достъпно за лечение на други състояния, по-специално за предотвратяване на отхвърляне на органи след трансплантация на бъбрек.

Решението на Фаджгенбаум да го тества върху себе си, което се основаваше на неговото собствено изследване и взето в консултация с лекуващия лекар Улдрик, оттогава го поддържа в ремисия.

Това проучване изследва и двама други пациенти, лекувани с един и същ подход, които също са постигнали трайна ремисия. Изследването показа, че и тримата пациенти наблюдават увеличение на два аспекта на имунната система - увеличен брой активирани Т-клетки и повишени нива на протеин, наречен VEGF-A, който причинява растеж на кръвоносните съдове, а след това -  връщане към нормални нива щом ремисията е започнала.

"Нашите открития са първите, които свързват Т клетки, VEGF-A и пътя PI3K / Akt / mTOR към iMCD", каза Фаджгенбаум. "Най-важното е, че тези пациенти се подобриха, когато инхибирахме mTOR. Това е от решаващо значение, защото ни дава терапевтична цел за пациенти, които не реагират на siltuximab."

Фаджгенбаум и неговият екип ще изпробват лечението в клинично изпитване, което трябва да бъде открито през следващите седмици в Университета в Пенсилвания, със Сунита Наста, доктор по медицина, доцент по хематология-онкология, и Адам Коен, д.м. доцент по хематология-онкология.

Фаджгенбаум също посочва по-големите последици от това изследване за общността на редките болести.

"Това подчертава потенциала приблизително 1500 лекарства, които вече са одобрени за едно състояние, да бъдат също лечения или лечения за 7000 заболявания, без или с жнедостатъчни възможности за лечение като ALS и много педиатрични ракови заболявания", каза още той.

Източник: MedicalXpress

Нашият сайт се издържа от реклами и дарения. За повече информация, относно тарифите и рекламните формати, свържете се с нас на телефон: 0885 815 108. Ако сте станали свидетел на събитие, което смятате, че трябва да стане обществено достояние, изпратете ни новината на Този имейл адрес е защитен от спам ботове. Трябва да имате пусната JavaScript поддръжка, за да го видите.  Дарения за някоя от нашите каузи, можете да направите от тук. Благодарим за подкрепата!

.
Въвеждане на коментар... Коментарите ще се опреснят след 00:00.

Бъдете първият коментирал тази статия.

Кажете нещо тук...
Впишете се с ( Регистрация ? )
или изпратете като гост

Log in or Sign up