Неделя, Октомври 17, 2021
Follow Us
ЕМА одобри терапия за лечение на болестта на Помпе

• На 23 юли 2021 г. Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба ( CHMP ), към Европейската агенция по лекарствата (ЕМА) е дал положително становище, като препоръчва издаването на разрешение за употреба на лекарствения продукт Nexviadyme 1 , предназначен за лечение на заболяване за Гликогеноза тип II (болест на Помпе).


Заявителят на този лекарствен продукт е Genzyme Europe BV.
Болестта на Помпе е рядко заболяване, което може да засегнемъже и жени от всички възрасти и етноси.
Причината за появата и е, че един от ензимите, които тялото обикновено произвежда се нарича „кисела алфа-глюкозидаза" или „GAA" за по-кратко. GAA помага за разграждането на вещество, наречено гликоген. Болестта на Помпе е състояние, при което тялото не произвежда достатъчно GAA. Това е проблем, тъй като липсата на GAA означава, че гликоген не може да бъде разграждан нормално, което води до натрупването му в клетките на организма, особено в мускулните такива.

С течение на времето това натрупване може да увреди мускулите, което да не им позволява да функционират правилно. Ако увредените мускули са в краката, например, ходенето става по-трудно, отколкото обикновено. Същото важи и за белите дробове. Ако мускулите, които помагат на белите дробове да работят, бъдат засегнати, тогава дишането става по-трудно.
Болестта на Помпе може да бъде и унаследена.
Ползата от Nexviadyme е способността му да подобрява дихателната функция (наричана още сила на жизнената способност) на пациентите с болест на Помпе. Най-честите нежелани реакции са свръхчувствителност (включително анафилаксия), реакции, свързани с инфузията (сърбеж, обрив, главоболие, уртикария, умора, гадене и студени тръпки).
Nexviadyme е определен като лекарство сирак по време на неговото разработване. Сега EMA ще прегледа наличната до момента информация, за да определи дали определението за сираци може да се запази.

АБОНАМЕНТ ЗА НАШИЯ СЕДМИЧЕН БЮЛЕТИН

Подкрепяте ли въвеждане на зелен сертификат ?
Въвеждане на коментар... Коментарите ще се опреснят след 00:00.

Бъдете първият коментирал тази статия.

Кажете нещо тук...
отсъства символ.
Вие сте гост ( Регистрация ? )
или изпратете като гост

Log in or Sign up