Неделя, Юли 25, 2021
Последвайте ни
EMA одобри първа клетъчна генна терапия за лечение на  множествен миелом

EMA препоръчва да се издаде условно разрешение за употреба в Европейския съюз (ЕС) за Abecma (idecabtagene vicleucel) за лечение на възрастни пациенти с рецидивирал и рефрактерен множествен миелом, които са преминали поне три предишни терапии, включително имуномодулиращ агент, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло и чийто рак се е влошил след последното лечение.


Множественият миелом е рядък рак на вид бели кръвни клетки, наречени плазмени клетки. Нормалните плазмени клетки се намират в костния мозък и са важна част от имунната система. Плазмените клетки произвеждат антителата, които позволяват на тялото да разпознава и атакува микроби като вируси или бактерии. При множествения миелом пролиферацията на плазмени клетки е извън контрол, което води до анормални, незрели плазмени клетки, които се размножават и запълват костния мозък. Когато плазмените клетки станат ракови, те вече не предпазват тялото от инфекции и произвеждат ненормални протеини, които могат да причинят проблеми, засягащи бъбреците, костите или кръвта.
Въпреки разработването и одобрението на редица нови лекарства за лечение на мултиплен миелом през последните няколко години, има ограничени терапевтични възможности за пациенти, които вече са получили три основни класа лекарства (имуномодулиращи агенти, протеазомни инхибитори и моноклонални антитела) и вече не реагират на тези лекарства. Следователно са необходими нови лекарства за пациенти, чието заболяване се възстановява след лечение.
Abecma е генетично модифициран автоломен химерен антигенен рецептор (CAR) Т-клетъчна терапия и първата клетъчна генна терапия за лечение на възрастни пациенти с множествен миелом . Всяка доза Abecma се създава чрез събиране на собствени Т-клетки на пациента (т.е. бели кръвни клетки, които помагат на организма да се бори с инфекциите) и генетично ги модифицира, така че да включват нов ген, който помага на организма да насочи и убие клетките на миелома. След това тези модифицирани имунни клетки се вливат обратно в кръвта на пациента.


Основното проучване, на което се основава препоръката за условно разрешение за пускане на пазара, е фаза 2, многоцентрово, отворено клинично изпитване с едно рамо . Проучването изследва ефикасността и безопасността на Abecma при 140 възрастни пациенти с рецидивирал или рефрактерен множествен миелом, които са получили поне три предходни терапии, включително имуномодулиращ агент, протеазомен инхибитор и анти-CD38 антитяло и които не реагират на последният режим на лечение. Около 67% от пациентите, включени в проучването, са отговорили на лечението и са поддържали ремисия (период без признаци или симптоми на заболяването след лечението) средно за около 11 месеца. От изследваните 30% показват пълен отговор (т.е. изчезване на признаци на рак).
Основните опасения за безопасността, свързани с приложението на Abecma, са синдром на освобождаване на цитокини (CRS) (т.е. състояние, причиняващо треска, повръщане, задух, главоболие и ниско кръвно налягане), неврологична токсичност, цитопении (т.е. нисък брой клетки в кръвта ) и инфекции, които могат да бъдат животозастрашаващи.
Предстои становището да бъде изпратено на Европейската комисия за приемане на решение относно разрешение за търговия в целия ЕС . След като бъде издадено разрешение за пускане на пазара , решенията относно цената и възстановяването на разходите ще се вземат на нивото на всяка държава-членка, като се вземе предвид потенциалната роля / употреба на това лекарство в контекста на националната здравна система на тази държава.

АБОНАМЕНТ ЗА НАШИЯ СЕДМИЧЕН БЮЛЕТИН

Ваксинирахте ли се?
 

Въвеждане на коментар... Коментарите ще се опреснят след 00:00.

Бъдете първият коментирал тази статия.

Кажете нещо тук...
отсъства символ.
Вие сте гост ( Регистрация ? )
или изпратете като гост

Log in or Sign up