Понеделник, Януари 27, 2020
Ново лекарство за мускулна дистрофия получи разрешение от FDA

Американските здравни регулатори одобриха второ лекарство за лечение на мускулна дистрофия. Издаденото разрешение за употреба идва, след като производителите получиха отказ, поради опасения за безопасност само преди четири месеца.

Това е втори случай, в който Агенцията по храните и лекарствата(FDA) е променила първоначалното си решение въз основа на ранните резултати и вероятно ще постави въпроси относно правилата за отхвърляне на лекарства с недоказан ефект.

 

FDA одобрява лекарството Vyondys за пациенти с форма на мускулна дистрофия на Дюшен. Болестта засяга около 1 на всеки 3600 момчета в САЩ, причинявайки мускулна слабост, загуба на движение и ранна смърт, обикновено когато пациентите са на 20 или 30 години. Лекарството е за специфичен тип на заболяването, който засяга около 8 процента от момчетата с Дюшен.

През месец август FDA отхвърли инжекционните лекарства, защото при проучвания върху животни се отбелязани рискове от инфекции и случаи на увреждане на бъбреците. Но Sarepta е оспорила решението пред ръководството на FDA. Компанията е подала отново данните си, а FDA отмени решението си, се казва в съобщение на Sarepta.

FDA заяви, че лекарите трябва да наблюдават бъбречната функция на пациентите, приемащи лекарството. Най-честите странични ефекти на лекарството включват главоболие, температура, коремна болка, гадене, обрив и дразнене на кожата.

Изненадващото одобрение покачи цената на акциите на компанията с над 36%, но някои анализатори на Уолстрийт са коменрирали, че имат съмнение в начините на прилагане на стандартите в агенцията.

„Начинът на вземането на решения в агенцията според нас не вдъхва доверие“, пише анализаторът Дебит Чатопадхей в бележка към инвеститорите.

За втори път лекарство на Сарепта има необичаен път към одобрение. През 2016 г. FDA одобри първото лекарство за мускулна дистрофия на компанията, което рецензенти на агенцията изразиха съмнения, че има малко доказателства, че е ефективно. Решението е дошло след интензивна кампания за лобиране от страна на семействата на пациентите, политици и лекари. Критиците на агенцията предполагат, че FDA може да се е поддала на външен натиск.

Vyondys получи „ускорено одобрение“ въз основа на предварителни резултати, показващи, че стимулира протеин, който подпомага растежа на мускулните влакна. Все още не е доказано, че лекарството подобрява мобилността или здравето на пациентите. FDA е изискала Sarepta да проведе последващи проучвания на тези ефекти и за двете лекарства. Ако компанията не успее да покаже, че лекарствата помагат на пациентите, FDA може да отнеме разрешението за употреба, въпреки че рядко го прави.

Последващото проучване за лекарството трябва ад бъде представено до 2024 г. Лечението с медикамента ще струва 300 000 долара годишно, съобщиха от компанията. Това е същата цена, като на предишното лекарство на Сарепта.

Анализаторите казаха, че неочакваното решение може да се окаже благоприятно и за други експериментални лекарства със съмнителни резултати от проучванията, включително ново лекарство на Алцхаймер. Разработчиците на лекарството са отчели резултати от проучванията през октомври, предполагайки, че медикаментът може да е сред първите, които забавят умствения спад при болестта на Алцхаймер. Много експерти са скептични, отбелязвайки необичайни изменения направени от компанията при изследването и анализите по време на разработването на лекарството. Източник: AP News


Кой е отговорен за скандала с цените на лекарствата?
Въвеждане на коментар... Коментарите ще се опреснят след 00:00.
Кажете нещо тук...
Впишете се с ( Регистрация ? )
или изпратете като гост

Log in or Sign up